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　　据报道，Jaguar Gene Therapy已启动其基因疗法JAG201的幼儿给药，这或是首个针对Phelan-McDermid综合征（由SHANK3基因缺陷引发的罕见遗传性自闭症）的临床基因治疗研究。目前，已有5名2至4岁患儿接受治疗，初步随访结果预计今年晚些时候公布。JAG201采用AAV9载体，通过脑室输注直接递送精简版的SHANK3“微基因”，以期恢复大脑突触功能。基于早期发育阶段干预的收益优势，FDA已批准该试验优先在儿童中开展。这种高靶向性疗法若能有效改善患儿认知与社交功能，将成为自闭症药物研发领域的重大转折点。

　　2月26日，Neurogene宣布其在研AAV9基因疗法NGN-401获FDA突破性疗法认定，用于治疗严重的罕见神经发育障碍——雷特综合征。该认定基于1/2期临床中期积极数据：患者在多个功能领域获得了具有临床意义的持久改善，并持续习得新技能。作为一次性脑室内给药疗法，NGN-401利用专有平台精准递送并控制MECP2基因表达，靶向大脑及神经系统。目前，该药的注册性试验预计将于2026年第二季度完成给药。除突破性认定外，NGN-401此前已揽获RMAT、孤儿药和快速通道等多个重量级标签。若成功获批，有望成为该领域同类最佳的一次性基因疗法。

　　α-Klotho已被广泛证实与长寿及器官保护密切相关。AKL003采用专利LNP递送mRNA技术，旨在安全、可控地上调血液中的α-Klotho蛋白水平。受试者将接受两次静脉给药，试验除评估安全性和耐受性外，还将广泛追踪炎症、代谢、线粒体功能等多项衰老与长寿生物标志物。该药物曾凭借良好的早期信号入围XPRIZE健康寿命奖半决赛。此次试验旨在进一步严格验证其疗效，有望为人类延长健康寿命的干预措施提供关键的人体基础数据。