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PAH是一种罕见、进行性、危及生命的血管疾病,当肺部的小动脉变厚并变窄时,会导致这些动脉内的压力增加,对心脏造成压力。PAH可引起心脏负荷明显增加,导致体力活动受限、心力衰竭和预期寿命缩短。PAH的发生涉及三个相关过程,包括炎症、细胞增殖和纤维化,这些过程在肺部小动脉的增厚、变窄和僵硬中起着重要作用,通常被称为“血管重塑”。目前批准的PAH疗法主要是作为血管扩张剂打开血管,但这些治疗无法逆转由炎症、增殖和纤维化引起的血管重塑。
Sotatercept是一款IIA型激活素受体(ActRIIA)融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起,可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合,从而降低激活素介导的信号传导。在临床前研究中,它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。该产品也是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。此前,sotatercept已获得FDA授予的突破性疗法认定,用于治疗肺动脉高压。
Novocure/再鼎医药的三期METIS研究纳入298例患有1-10处脑转移病灶的成年NSCLC患者(排除已知肿瘤突变且可用靶向药物治疗的患者),接受立体定向放射外科治疗(SRS)后分别接受TTFields疗法联合支持治疗或单独支持治疗,数据显示:接受TTFields治疗及支持治疗的患者出现颅内进展的中位时间为21.9个月,而接受单独支持治疗的患者中位时间为11.3个月(n=298,HR= 0.67,P=0.016)。

